(Health) - Američki znanstvenici uspješno su liječili Duchennovu mišićnu distrofiju kod pasa genetskom terapijom. To je najčešća vrsta slabosti i degeneracije mišića među ljudima i za koju danas nema učinkovite terapije. Iako to još nije testirano na ljudima, istraživači kažu da će uskoro dobiti učinkovit tretman za bolest.
Duchennova mišićna distrofija je nasljedna i degenerativna bolest. Psi ovu patologiju ugovore na sličan način kao i ljudi. U bolesnika s mišićnom distrofijom, gen koji proizvodi protein distrofina mutira, tako da normalno prestaje proizvoditi ovu tvar, koja je neophodna za preživljavanje stanica mišićnih vlakana, a koja zauzvrat nestaju i zamjenjuju ih masno tkivo Kod ljudi ova nasljedna bolest uzrokuje progresivan gubitak sposobnosti hoda i disanja.
Tim znanstvenika sa Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Missouriju shvatio je da je za genetičku terapiju važno liječenje bolesti u ranom životnom dobu. Zbog toga su psi dobili tretman kada su počeli pokazivati znakove mišićne distrofije, sa samo dva i tri mjeseca. Istraživači su otkrili da su se stariji od šest do sedam mjeseci psi počeli normalno razvijati, prema studiji objavljenoj u časopisu Human Molecular Genetic.
Velika veličina gena distrofina spriječila je napredovanje terapije. Zbog toga su znanstvenici morali stvoriti minijaturnu verziju gena i pomoću virusa sigurno i učinkovito širiti taj gen na sve mišiće u tijelu pasa s mišićnom distrofijom.
Autori studije potvrdili su da će u narednih nekoliko godina moći započeti klinička ispitivanja liječenja na ljudima i da su vrlo blizu pronalaženju liječenja bolesti .
Pixabay.
