Rezultati ovog rada objavljeni u časopisu Science Translational Medicine nalaze se iz završne faze istraživanja prije kliničkih ispitivanja na ljudima kojima se testira genska terapija SUMO-1. SUMO-1 je gen koji "nedostaje u borbi" kod pacijenata sa zatajenjem srca. Za autore istraživanja, "SUMO-1 genska terapija može biti jedan od prvih tretmana koji stvarno smanjuje veličinu povećanih srca i značajno poboljšava vitalnu funkciju oštećenog srca." Koordinator studije, Roger J. Hajjar, raduje se početku ispitivanja u bolesnika s teškim zatajenjem srca.
Zatajenje srca i dalje je vodeći uzrok hospitalizacije u starijih osoba. Javlja se kada je srce previše slabo da bi pravilno pumpalo i cirkulira krv u cijelom tijelu.
Hajjar je već zatražio odobrenje američke agencije za lijekove (FDA) za testiranje nove genske terapije SUMO-1 na pacijentima sa zatajenjem srca. Kada započne, kliničko ispitivanje bit će drugi tretman genske terapije koji je osmišljen da preokrene zatajenje srca koje su pokrenuli Hajjar i njegov tim. Prvo ispitivanje, nazvano CUPIDO, je u završnoj fazi testova genske terapije SERCA2, čiji su rezultati faze 1 i 2 bili pozitivni.
U tom testu, gen poznat kao SERCA2 daje se putem inertnog virusa, modificiranog virusa bez zaraznih čestica. SERCA2 je gen koji proizvodi kritični enzim za pravilno izbacivanje kalcija iz stanica, a kod zatajenja srca je nefunkcionalan, prisiljavajući srce na jači rad i, u ovom procesu, raste veće od normalna. Virus koji nosi SERCA2 daje se kroz koronarne arterije u srcu tijekom postupka kateterizacije srca i potrebna je samo jedna doza genske terapije jednom za obnavljanje proizvodnje korisnog enzima iz gena SERCA2.
Ali SERCA2 nije jedini enzim koji nedostaje u djelovanju kod zatajenja srca, jer je studija objavljena 2011. u Natureu od strane Hajjara i njegovog tima pokazala da se gen SUMO-1 smanjuje i u oštećenim ljudskim srcima. SUMO-1 regulira aktivnost SERCA2, što sugerira da se funkcija SERCA2 može poboljšati bez promjene njegovih razina. Daljnja analiza mišjeg modela zatajenja srca pokazala je da je genska terapija SUMO-1 značajno poboljšala rad srca.
Stoga su ovi stručnjaci testirali isporuku same genske terapije SUMO-1, same genske terapije SERCA2 i kombinacije SUMO-1 i SERCA2. U velikim životinjskim modelima srčanog zatajenja vidjeli su da primjena genske terapije visokim dozama SUMO-1, kao i SUMO-1 i SERCA2, uzrokuje snažne kontrakcije srca, poboljšava protok krvi i smanjuje volumen srce, u usporedbi sa samo genskom terapijom SERCA2.
Izvor: www.DiarioSalud.net
